souhrn Cystická fibróza (CF) je závažné, geneticky podmíněné, s věkem progredující, multiorgánové onemocnění, jehož prognóza se významně zlepšila zavedením modulátorů CFTR proteinu (CFTRm) do klinické praxe. Nejnovějším a současně nejefektivnějším léčivým přípravkem je trojkombinace elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor (Kaftrio®) pro nemocné od věku 6 let s patogenní variantou (dříve nazývanou jako „mutace“) F508del alespoň na jedné z alel CFTR genu [1]. V současné době je již…
Pro zobrazení tohoto obsahu je třeba být přihlášen.
