Schválení první genové terapie pro transfuzně-dependetní ß-talasémii (TDT) doporučil Výbor pro humánní léčivé přípravky při Evropské lékové agentuře.
Léčivo s názvem Zynteglo (dřívější název LentiGlobin) umožňuje řešení pro pacienty s TDT, kteří by jinak zůstali celoživotně závislí na transfuzích. Dodá totiž funkční kopie modifikovaného genu ß-globinu do jejich vlastních kmenových buněk, takže začnou produkovat hemoglobin v dostatečné koncentraci.
TDT je vzácné dědičné onemocnění krve vznikající důsledkem poruchy tvorby bílkovinné podjednotky ß, což je jedna ze složek hemoglobinu. Nemoc způsobuje těžkou anémii.
