Klinická studie, která se snaží objevit lék na srpkovitou anémii, zjistila bezpečnost a úspěšnost nové genové terapie. Použitá technologie editace genů CRISPR se nazývá CRISPR/CA12.
Jedná se o velmi přesný nástroj pro úpravu genomu krevních kmenových buněk tak, aby tělo mohlo produkovat zdravé krevní buňky. Pacientům byly odebrány kmenové buňky pro úpravu genů a následně jim byla chemoterapií zničena zbývající kostní dřeň. Opravené buňky jim pak byly vpraveny zpět do těla.
Tato experimentální jednorázová terapie úpravou genů modifikuje pacientovy vlastní kmenové buňky, které tvoří krev. Cílem je opravit mutaci, která je zodpovědná za srpkovitou anémii.
Výsledky studie byly prezentovány na zasedání Evropské hematologické asociace v německém Frankfurtu.
Zdroj: Cleveland Clinic. https://newsroom.clevelandclinic.org/2023/06/09/novel-gene-therapy-proving-safe-and-successful-in-sickle-cell-patients-treated-at-cleveland-clinic-childrens/
