Genová terapie zpomalila Huntingtonovu nemoc

17. 9. 2025

Testy nové genové terapie přinesly důkazy o výrazném zpomalení progrese Huntingtonovy choroby. Dosavadní léčba přinášela pouze úlevu od symptomů.

Výsledky klinického hodnocení prokázaly zpomalení postupu nemoci při terapii nazvané AMT- 130 o 75 % ve srovnání s kontrolní skupinou bez této terapie.

Výzkum také ukazuje, že AMT-130 je bezpečná a že ji účastníci studie dobře snášeli. AMT-130 se podává chirurgicky formou jednorázové injekce do specifické oblasti mozku.

Zdroj: Gene therapy appears to slow Huntington’s disease progression. University College London https://www.ucl.ac.uk/news/2025/sep/gene-therapy-appears-slow-huntingtons-disease-progression

Partneři projektu