V terapii kosáčikovitej anémie sa otvára nová liečebná modalita. Doteraz boli jedinou možnosťou transplantácie kostnej drene alebo kmeňové bunky.
Kandidátny liek FTX-6058 obnovuje schopnosť produkovať fetálny hemoglobín, ktorý sa v ľudskom organizme normálne vyskytuje iba v malých dávkach po narodení. Pri perorálnom podaní pôsobí inhibíciou proteínu, ktorý typicky „umlčuje“ alebo vypína gén, ktorý produkuje fetálny hemoglobín. Výsledky boli prezentované na jarnej konferencii American Chemical Society.
Pri fáze I klinických testov na zdravých dobrovoľníkoch sa preukázalo, že liek je bezpečný. Fáza II s účasťou pacientov sa má začať ešte tento rok.
Zdroj: Efremov, IV et al. Toward a reliable oral treatment for sickle cell disease. https://eurekalert.org/pub_releases/2021-04/acs-tar032221.php
