Vývoj nového lieku na kosáčikovitú anémiu

17. 4. 2021

V terapii kosáčikovitej anémie sa otvára nová liečebná modalita. Doteraz boli jedinou možnosťou transplantácie kostnej drene alebo kmeňové bunky.

Kandidátny liek FTX-6058 obnovuje schopnosť produkovať fetálny hemoglobín, ktorý sa v ľudskom organizme normálne vyskytuje iba v malých dávkach po narodení. Pri perorálnom podaní pôsobí inhibíciou proteínu, ktorý typicky „umlčuje“ alebo vypína gén, ktorý produkuje fetálny hemoglobín. Výsledky boli prezentované na jarnej konferencii American Chemical Society.

Pri fáze I klinických testov na zdravých dobrovoľníkoch sa preukázalo, že liek je bezpečný. Fáza II s účasťou pacientov sa má začať ešte tento rok.

Zdroj: Efremov, IV et al. Toward a reliable oral treatment for sickle cell disease. https://eurekalert.org/pub_releases/2021-04/acs-tar032221.php

HDL nie je taký „dobrý“

30. 11. 2022

Hladina HDL, známeho „dobrého“ cholesterolu, v krvi možno nakoniec nemá veľký vplyv na zdravie srdca – predovšetkým u černochov

Komercia

Partneři projektu