Génová terapia spomalila progres Huntingtonovej choroby

21. 10. 2025

Testy novej génovej terapie priniesli výrazné spomalenie progresu Huntingtonovej choroby. Doterajšia liečba prinášala iba úľavu od symptómov.

Výsledky klinického hodnotenia preukázali spomalenie postupu choroby pri terapii AMT-130 o 75 % v porovnaní s pacientmi, ktorí túto terapii nedostávali.

Výskum tiež ukazuje, že AMT-130 bol bezpečný a že ho účastníci dobre znášali. AMT-130 sa podáva chirurgicky formou jednorazovej injekcie do špecifickej oblasti mozgu.

Zdroj: Gene therapy appears to slow Huntington’s disease progression. University College London https://www.ucl.ac.uk/news/2025/sep/gene-therapy-appears-slow-huntingtons-disease-progression

Partneři projektu