
Testy novej génovej terapie priniesli výrazné spomalenie progresu Huntingtonovej choroby. Doterajšia liečba prinášala iba úľavu od symptómov.
Výsledky klinického hodnotenia preukázali spomalenie postupu choroby pri terapii AMT-130 o 75 % v porovnaní s pacientmi, ktorí túto terapii nedostávali.
Výskum tiež ukazuje, že AMT-130 bol bezpečný a že ho účastníci dobre znášali. AMT-130 sa podáva chirurgicky formou jednorazovej injekcie do špecifickej oblasti mozgu.
Zdroj: Gene therapy appears to slow Huntington’s disease progression. University College London https://www.ucl.ac.uk/news/2025/sep/gene-therapy-appears-slow-huntingtons-disease-progression